AI在药物开发领域的贡献显著，它将新药研发的成功率预计从5-10%提升至9-18%。一项名为《How successful are AI-discovered drugs in clinical trials? A first analysis and emerging lessons》的分析报告，探讨了依赖AI的生物技术企业药物研发管线，确认了AI对加速新药诞生的正面影响。
自2015年起，75种由AI发现的药物分子启动了临床试验，其中67项截至2023年仍在进行中。特别是近年来，AI辨识的小分子数量急剧增加，其影响力还延伸到了生物药与疫苗研发。在I期临床试验阶段，AI药物分子的成功率达到80-90%，远超行业平均的40-65%。尽管少数分子因商业考量而非技术原因终止测试，但这反映了AI在设计具有药物潜力分子方面的高效。
AI的这一成就归功于其处理大量数据和识别模式的能力，它能精确预估候选药物的药代动力学、药效学和毒性，加速分子设计流程。进入II期临床时，AI药物表现与行业平均水平相近，成功率约40%，揭示AI在识别疾病相关靶标上的潜力，但也显现出改进空间。有趣的是，不少II期终止的AI药物项目实际源于非临床因素，暗示其成功率可能被低估。
当前，生物技术公司面临的资金压力及法规变化，例如美国的《降低通胀法案》，可能进一步影响了II期临床结果。论文综合分析指出，若AI药物在后续阶段维持高成功率，结合传统药物III期的表现，新药研发的整体成功率将实现飞跃。
另外，GPU技术的飞跃和深度学习的进步是推动AI药物发现的双引擎。虽然高质量数据的获取仍是行业面临的挑战，但GPU加速了模型训练，深度学习技术则在分子预测、药物筛选等方面屡破纪录，为新药研发提速。随着技术持续进化，AI制药正逼近关键转折点，预示着未来药物开发的更高效率和成功率。
值得一提的是，该研究关注的114家公司中，明确以AI为核心进行药物研发的中国公司仅英矽智能一家，凸显了AI制药在全球范围内的活跃程度及地域分布特点。
